PREMIUM Sarepta, 희귀병 치료제 임상 데이터 공개

Sarepta, 희귀병 치료제 임상 데이터 공개
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Sarepta Therapeutics, Inc.(SRPT)가 두 가지 investigational siRNA(저간섭 RNA) 프로그램의 초기 임상 결과를 발표하며 희귀 신경근육 질환 치료제 개발에 대한 기대감을 높이고 있습니다. 이번 결과는 안면견갑상완형 근이영양증 1형(FSHD1) 및 근긴장성이영양증 1형(DM1) 환자를 대상으로 진행된 초기 연구에서 높...

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