Ultragenyx의 MPS IIIA 유전자 치료제인 rebisufligene etisparvovec가 EMA의 마케팅 승인 신청서 검증을 받아 희귀질환 치료제로서 시장 진입 기대가 높아지고 있으며, PRIME 및 희귀약 지정으로 개발 및 시장 출시가 가속화될 가능성이 큽니다.

기술발전이 놀랍네요.

MPS IIIA 유전자 치료제 신청, Ultragenyx EMA 승인 기대
TRENUE
Ultragenyx, EMA 승인 기대하는 MPS IIIA 유전자 치료제 신청
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