Regeneron, FDA 승인으로 FOP 치료 기대감 상승
미국 식품의약국(FDA)이 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (REGN)의 Pasatru(가레토스맙-grts)에 대해 최초로 승인 결정을 내리면서, 희귀 유전 질환인 섬유이형성증 진행성(FOP) 치료에 새로운 가능성이 열리고 있습니다. 이번 승인 소식은...
희귀질환 치료제
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Korro Bio KRRO-111, AATD 치료제 개발 본격 추진
Korro Bio Inc. (KRRO)가 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 후보물질로 KRRO-111을 선정하며, 개발 단계에 본격 진입을 예고하고 있습니다. 이 소식은 희귀 질환 치료제 개발에 대한...
Design Therapeutics, RESTORE-FA 임상 데이터 공개로 주가 상승
지난 5월 18일, Design Therapeutics, Inc. (DSGN)이 투자자 대상 웹캐스트를 통해 자사의 RESTORE-FA 임상 시험 데이터를 공개하였습니다. 이번 발표는 DT-216P2라는 신약이 Friedreich’s ataxia(FA) 환자 대상에서...
Rezolute (RZLT) 제3상 결과 발표 기대
제약사 Rezolute, Inc. (RZLT)가 오는 5월 1일에 열리는 Pediatric Endocrine Society (PES) 연례 회의에서 자사의 주요 임상 3상 연구인 sunRIZE의 새로운 데이터를 발표할 예정입니다. 이...
Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) 목표주가 43달러로 하향
지난 수요일, Barclays 투자분석가들이 Ultragenyx Pharmaceutical (RARE)의 목표주가를 기존 44달러에서 43달러로 낮추면서, 시장의 이목이 집중되고 있습니다. 이와 동시에, Barclays는 해당 주식에 대해 “과대평가되지 않았다”는 평가와...
Medicus’ CEO, Gorlin Syndrome 치료제 SkinJect 지원 위해 입법자와 접촉
Medicus Pharma Ltd. (MDCX)의 최고경영자인 Raza Bokhari가 미국 내 입법자들과의 회의를 통해 자사 신약인 SkinJect의 Gorlin Syndrome 치료 지원을 요청하고 있습니다. 이 소식은 제약 업계와...
Polaryx (PLYX) 주가 10% 상승, FDA 빠른 승인으로 신약 기대감 높아
폴라릭스 Therapeutics (PLYX)의 주가가 10% 상승하며 투자자들의 관심을 받고 있습니다. 이는 회사가 발표한 내용에 따라, 미국 식품의약국(FDA)이 모든 연구 대상 적응증에 대해 빠른 승인(빠른 트랙)...
Travere (TVTX), 희귀질환 치료제 승인으로 성장 기대
최근 Travere Therapeutics$40.77 ▲+3.11% Inc. (NASDAQ:TVTX)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 중요한 승인 소식을 받으면서 시장의 주목을 받고 있습니다. 4월 13일, FDA는 Travere의 신약 FILSPARI(스파센탄)에 대해 성인 및...