Rhythms’ TRANSCEND 임상 결과, BMI 감량 효과 입증
이 기사는 무료회원들에게도 공개되는 일부 프리미엄 콘텐츠입니다. 모든 프리미엄 콘텐츠를 보려면 업그레이드가 필요합니다. Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (RYTM)의 최신 임상 연구 결과가 The New England Journal...
희귀질환 치료제
총 18개 게시물
Pharvaris, Deucrictibant FDA 승인 기대
지난 7월 2일, Pharvaris N.V. (PVHS)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Deucrictibant의 신약 승인 신청서(NDA)가 접수되었다는 소식을 발표하였습니다. 이번 승인은 HAE(유전성 혈관부종) 공격에 대한 즉시 방출(Immediate-Release) 캡슐(20 mg)의...
Sanofi Nexviazyme, Infantile Pompe 치료에 성공
제약업계의 중요한 소식이 전해졌습니다. Sanofi(SNY)가 발표한 바에 따르면, 자사의 유전자 치료제 Nexviazyme(avalglucosidase alfa)가 Infantile-onset Pompe disease(IPOD) 치료를 위한 Phase 3 연구인 Baby-COMET에서 모든 주요 목표를...
Mirum Pharmaceuticals (MIRM), 희귀질환 성장 기대감 부상
최근 월스트리트 애널리스트들이 선정한 ‘2024년 최고의 헬스케어 주식’ 목록에 Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM)이 포함되면서, 시장의 관심이 집중되고 있습니다. 특히, 최근 공개된 임상 데이터와 기업의 전략적...
Praxis (PRAX) FDA 승인으로 치료제 개발 가속화
미국 식품의약국(FDA)이 Praxis Precision Medicines, Inc. (PRAX)의 Elsunersen에 대해 혁신 치료제 지정을 부여하면서 관련 주가가 강세를 보이고 있습니다. 이번 결정은 초기 임상 결과가 기대 이상임을...
Alkermes (ALKS), 알릭소렉스 오리phan 지정 획득
알키르메스(Alkermes)가 개발 중인 신약인 알릭소렉스(alixorexton)가 미국과 유럽 양쪽에서 희귀질환 치료를 위한 오리phan(drug) 지정(Orphan Drug Designation)을 받았습니다. 이 소식은 희귀 신경학적 질환 환자들의 치료 기대를 높이면서,...
BioCryst, ORLADEYO와 Navenibart의 치료 효능 입증
미국의 바이오테크 기업 BioCryst Pharmaceuticals(BCRX)가 자사의 치료제 ORLADEYO와 Navenibart의 최신 임상 데이터를 공개하며, 희귀질환인 유전성 혈관부종(Hereditary Angioedema, HAE) 치료 가능성을 높이고 있습니다. 이번 발표는 시장의...
GSK: Momelotinib, 희귀질환 치료제로 미국·유럽서 희귀약 지정받아
글락소스미스클라인(GSK)이 개발 중인 Momelotinib이 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀약(Orphan Drug) 지정을 받았습니다. 이번 승인으로 GSK는 VEXAS 증후군 치료를 위한 중요한 전환점에 서게 되었으며, 향후 글로벌 규제...
Sanofi, Riliprubart 임상 3상 중단 발표
이 기사는 무료회원들에게도 공개되는 일부 프리미엄 콘텐츠입니다. 모든 프리미엄 콘텐츠를 보려면 업그레이드가 필요합니다. 제약기업 Sanofi(SNY)가 Riliprubart의 임상 3상 시험인 MOBILIZE 연구를 중단하기로 결정했다고 밝혔습니다. 이번...
Medicus Pharma, SkinJect Phase 2b 시험 계획 제출로 주가 상승
이 기사는 무료회원들에게도 공개되는 일부 프리미엄 콘텐츠입니다. 모든 프리미엄 콘텐츠를 보려면 업그레이드가 필요합니다. 의약품 개발 전문 기업인 Medicus Pharma Ltd (MDCX)가 피부질환 치료제인 SkinJect의 임상...