Liquidia, YUTREPIA에 FDA 신속승인 부여
Liquidia Corporation이 미국 FDA로부터 YUTREPIA(treprostinil) 흡입 분말에 대해 Raynaud’s phenomenon과 관련된 systemic sclerosis(SSc-RP) 치료제에 대한 신속 승인(Fast Track) 지정을 받았다고 발표하였습니다. 이 승인은 치료제 개발과...
희귀질환 치료제
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Belite Bio, 투자자 콘퍼런스 참여로 주목
💎 Belite Bio의 핵심 연구 및 개발 현황 Belite Bio는 노화성 망막 질환과 관련된 치료제 개발에 집중하는 임상단계 바이오기업으로, 특히 난치성 망막 질환인 Stargardt 병...
Quoin Pharmaceuticals, QRX003 임상 성과로 45% 급등
지난 24시간 동안, Quoin Pharmaceuticals, Inc. (QNRX)가 전일 대비 45% 상승하며 시장의 이목을 집중시키고 있습니다. 이번 급등은 회사가 발표한 임상 2/3상 시험의 긍정적 중간 결과와...
Quoin Pharma, Netherton Syndrome 치료제 임상 2/3상서 긍정적 데이터 발표
제약사 Quoin Pharmaceuticals (QNRX)가 Netherton Syndrome(네덜턴 증후군) 치료제인 QRX003 4% 로션의 임상 2/3상 시험에서 긍정적인 중간 결과를 발표하였습니다. 이번 연구는 CL-QRX003-004라는 이름으로 진행되었으며, 12주 동안...
Capricor, Duchenne 치료제 FDA 심사 연장
이 기사는 무료회원들에게도 공개되는 일부 프리미엄 콘텐츠입니다. 모든 프리미엄 콘텐츠를 보려면 업그레이드가 필요합니다. 제약 및 바이오테크 기업인 Capricor Therapeutics(CAPR)이 개발 중인 Duchenne 근이영양증 치료제 Deramiocel에...
Spruce Biosciences, Q4 2026 BLA 제출 추진
제약업계에서는 희망적인 소식이 전해지고 있습니다. Spruce Biosciences (SPRB)가 2026년 4분기에 트라레시니다제 알파(TA-ERT)의 생물학적제제허가신청(BLA)을 제출할 예정임을 공식 발표하며, 이번 승인 절차가 순조롭게 진행되고 있음을 시사하고 있습니다....
Takeda, ORZEYFUL 일본 승인으로 희귀질환 치료제 시장 선점 기대
이 기사는 무료회원들에게도 공개되는 일부 프리미엄 콘텐츠입니다. 모든 프리미엄 콘텐츠를 보려면 업그레이드가 필요합니다. 일본의 제약사 Takeda(TAK)가 희귀신경학적 질환인 narcolepsy type 1(NT1)을 타깃으로 하는 신약 ORZEYFUL(oveporexton)에...
Regeneron, FDA 승인으로 FOP 치료 기대감 상승
미국 식품의약국(FDA)이 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (REGN)의 Pasatru(가레토스맙-grts)에 대해 최초로 승인 결정을 내리면서, 희귀 유전 질환인 섬유이형성증 진행성(FOP) 치료에 새로운 가능성이 열리고 있습니다. 이번 승인 소식은...
Korro Bio KRRO-111, AATD 치료제 개발 본격 추진
Korro Bio Inc. (KRRO)가 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 후보물질로 KRRO-111을 선정하며, 개발 단계에 본격 진입을 예고하고 있습니다. 이 소식은 희귀 질환 치료제 개발에 대한...
Design Therapeutics, RESTORE-FA 임상 데이터 공개로 주가 상승
지난 5월 18일, Design Therapeutics, Inc. (DSGN)이 투자자 대상 웹캐스트를 통해 자사의 RESTORE-FA 임상 시험 데이터를 공개하였습니다. 이번 발표는 DT-216P2라는 신약이 Friedreich’s ataxia(FA) 환자 대상에서...