Alkermes (ALKS), 알릭소렉스 오리phan 지정 획득
알키르메스(Alkermes)가 개발 중인 신약인 알릭소렉스(alixorexton)가 미국과 유럽 양쪽에서 희귀질환 치료를 위한 오리phan(drug) 지정(Orphan Drug Designation)을 받았습니다. 이 소식은 희귀 신경학적 질환 환자들의 치료 기대를 높이면서,...
희귀질환 치료제
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BioCryst, ORLADEYO와 Navenibart의 치료 효능 입증
미국의 바이오테크 기업 BioCryst Pharmaceuticals(BCRX)가 자사의 치료제 ORLADEYO와 Navenibart의 최신 임상 데이터를 공개하며, 희귀질환인 유전성 혈관부종(Hereditary Angioedema, HAE) 치료 가능성을 높이고 있습니다. 이번 발표는 시장의...
GSK: Momelotinib, 희귀질환 치료제로 미국·유럽서 희귀약 지정받아
글락소스미스클라인(GSK)이 개발 중인 Momelotinib이 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀약(Orphan Drug) 지정을 받았습니다. 이번 승인으로 GSK는 VEXAS 증후군 치료를 위한 중요한 전환점에 서게 되었으며, 향후 글로벌 규제...
Sanofi, Riliprubart 임상 3상 중단 발표
이 기사는 무료회원들에게도 공개되는 일부 프리미엄 콘텐츠입니다. 모든 프리미엄 콘텐츠를 보려면 업그레이드가 필요합니다. 제약기업 Sanofi(SNY)가 Riliprubart의 임상 3상 시험인 MOBILIZE 연구를 중단하기로 결정했다고 밝혔습니다. 이번...
Medicus Pharma, SkinJect Phase 2b 시험 계획 제출로 주가 상승
이 기사는 무료회원들에게도 공개되는 일부 프리미엄 콘텐츠입니다. 모든 프리미엄 콘텐츠를 보려면 업그레이드가 필요합니다. 의약품 개발 전문 기업인 Medicus Pharma Ltd (MDCX)가 피부질환 치료제인 SkinJect의 임상...
Rezolute RZLT, Ersodetug 임상 3상서 긍정적 중간 결과 발표
최근 Rezolute Inc. (RZLT)가 진행 중인 임상 3상 upLIFT 연구에서 기대 이상의 중간 성과를 공개하며 의료계의 관심이 집중되고 있습니다. 이번 연구는 희귀질환인 종양 관련 고인슐린증(HI)을...
Korro Bio KRRO-111, AATD 치료제 개발 본격 추진
Korro Bio Inc. (KRRO)가 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 후보물질로 KRRO-111을 선정하며, 개발 단계에 본격 진입을 예고하고 있습니다. 이 소식은 희귀 질환 치료제 개발에 대한...
Design Therapeutics, RESTORE-FA 임상 데이터 공개로 주가 상승
지난 5월 18일, Design Therapeutics, Inc. (DSGN)이 투자자 대상 웹캐스트를 통해 자사의 RESTORE-FA 임상 시험 데이터를 공개하였습니다. 이번 발표는 DT-216P2라는 신약이 Friedreich’s ataxia(FA) 환자 대상에서...
Rezolute (RZLT) 제3상 결과 발표 기대
제약사 Rezolute, Inc. (RZLT)가 오는 5월 1일에 열리는 Pediatric Endocrine Society (PES) 연례 회의에서 자사의 주요 임상 3상 연구인 sunRIZE의 새로운 데이터를 발표할 예정입니다. 이...
Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) 목표주가 43달러로 하향
지난 수요일, Barclays 투자분석가들이 Ultragenyx Pharmaceutical (RARE)의 목표주가를 기존 44달러에서 43달러로 낮추면서, 시장의 이목이 집중되고 있습니다. 이와 동시에, Barclays는 해당 주식에 대해 “과대평가되지 않았다”는 평가와...